Participar en un estudio clínico es una decisión personal; hemos descrito preguntas frecuentes e información útil para asegurarnos de que tenga todo lo que necesita para decidir si los estudios 4FRONT podrían ser adecuados para usted.
La degeneración macular asociada a la edad húmeda (DMAE húmeda) es una afección ocular en adultos mayores en la que los vasos sanguíneos anormales
crecen debajo de la retina, lo que puede causar pérdida de la visión. Sin tratamiento, la DMAE húmeda puede provocar un deterioro grave de la visión y afectar tareas cotidianas como leer, conducir y reconocer rostros.
La DMAE húmeda ocurre cuando los vasos sanguíneos anormales se filtran debajo de la retina, dañan la visión central y causan distorsión, visión borrosa y posible pérdida de la visión.
Los síntomas incluyen visión borrosa o distorsionada, puntos oscuros o puntos ciegos en el centro de la visión, disminución de la capacidad de reconocer las caras y reducción del brillo del color.
En la actualidad, la DMAE húmeda no puede curarse, pero los
tratamientos actuales pueden retrasar significativamente la progresión de la enfermedad y, posiblemente, preservar o mejorar la visión.
La DMAE húmeda se trata actualmente con inyecciones anti-FCVE habituales en el ojo, lo que ayuda a retrasar o detener el crecimiento anormal de los vasos sanguíneos. Por lo general, estos tratamientos requieren inyecciones oculares repetidas cada algunos meses. Si bien es eficaz para preservar la visión, el cronograma continuo puede ser un desafío para que los pacientes cumplan con su plan de tratamiento.
Acerca del estudio
Los estudios 4FRONT son estudios clínicos de fase 3 que prueban si 4D-150 es efectivo e inocuo para reducir la
frecuencia del tratamiento en personas con DMAE húmeda.
Los estudios de fase 3 evalúan la efectividad y la seguridad de posibles terapias nuevas en grupos de pacientes grandes, con el objetivo de confirmar los beneficios observados en estudios anteriores.
4DMT es el patrocinador de los estudios 4FRONT. 4DMT es una compañía biofarmacéutica, con sede en Emeryville, California, que desarrolla genoterapias para tratar potencialmente diversas enfermedades. Puede obtener más información sobre ellos en www.4dmoleculartherapeutics.com
4D-150 es el fármaco del estudio que se está evaluando en los estudios 4FRONT. No ha sido aprobado por los organismos reguladores de salud.
4D-150 es una inyección ocular única. Está diseñada para ayudar a las células del ojo a producir continuamente sus propias proteínas, que actúan como ayudantes diminutos para tratar la DMAE húmeda y, posiblemente, reduzcan la necesidad de inyecciones frecuentes.
4D-150 se administra de la misma manera que los tratamientos actuales del estándar de atención, que es a través de una inyección intravítrea (IVT). Se administra una inyección IVT a través de la parte blanca del ojo, lo que permite inyectar el medicamento directamente en el humor vítreo, la sustancia gelatinosa que llena el ojo. Una inyección IVT es un procedimiento estándar realizado en el consultorio por médicos capacitados en el procedimiento.
La participación en los estudios 4FRONT dura aproximadamente dos años e implica visitas mensuales para monitoreo y evaluaciones.
Por supuesto que se alienta a los participantes a mantener visitas habituales con sus oftalmólogos durante todo el estudio.
Sí, puede dejar de participar en cualquier momento sin afectar su cuidado visual habitual.
La genoterapia es un enfoque de tratamiento que apunta a abordar enfermedades causadas por genes defectuosos. Los genes actúan como planos que proporcionan instrucciones para producir proteínas que ayudan a que el cuerpo funcione de manera adecuada. Cuando un gen no funciona correctamente, puede provocar una enfermedad. La genoterapia funciona introduciendo una copia saludable del gen en las células del cuerpo para ayudarlas a producir las proteínas necesarias para restaurar la función. En los estudios 4FRONT, la genoterapia se está estudiando como un posible tratamiento por única vez para la DMAE húmeda. La terapia en fase de investigación, 4D-150, se inyecta en el ojo para administrar una copia de trabajo del gen. Esto puede ayudar al cuerpo a producir proteínas que se dirigen a la causa subyacente de la DMAE húmeda. Debido a que la genoterapia está diseñada para ser duradera, los efectos pueden ser permanentes.
La genoterapia utiliza un portador especial, llamado vector, para proporcionar instrucciones útiles a las células, similar a cómo un sobre entrega un mensaje. Algunos virus se usan como vectores porque son naturalmente buenos para entrar en las células. Sin embargo, en la genoterapia, se eliminan las partes nocivas del virus para que no pueda causar enfermedades ni hacer copias de sí mismo.
En los estudios 4FRONT, el vector transporta un gen funcional y se inyecta directamente en el ojo. Una vez adentro, llega a la retina, donde ayuda a las células a producir la proteína adecuada para tratar la DMAE húmeda. Este proceso puede ayudar a manejar la enfermedad y posiblemente reducir la cantidad de inyecciones anti-FCVE en personas con DMAE húmeda.
Quiénes pueden participar
Comprender si es elegible y qué se requiere para participar en los estudios 4FRONT puede ayudarlo a determinar si la participación es adecuada para usted o su ser querido.
Los participantes elegibles deben tener al menos 50 años, tener diagnóstico de DMAE húmeda y poder comprometerse con las visitas del estudio aproximadamente una vez al mes durante dos años.
4FRONT-1 está diseñado para personas a quienes se les ha diagnosticado DMAE húmeda y no han recibido tratamiento para la DMAE húmeda en el ojo afectado.
4FRONT-2 está diseñado para personas a las que se les ha diagnosticado DMAE húmeda y no han recibido tratamiento para la DMAE húmeda en el ojo afectado o se les ha diagnosticado DMAE húmeda en los últimos seis meses y no han recibido más de cuatro inyecciones de tratamiento para la DMAE húmeda en el ojo afectado.
Posiblemente 4FRONT-1 es para personas que nunca han recibido tratamientos para la DMAE húmeda en el ojo afectado; 4FRONT-2 está destinado a personas que han recibido un diagnóstico reciente en los últimos seis meses y han recibido no más de cuatro inyecciones previas del tratamiento para la DMAE húmeda en el ojo afectado.
Las visitas de selección incluyen revisiones minuciosas de los antecedentes médicos, evaluaciones de la visión y exámenes oculares detallados para garantizar que usted reúne los requisitos.
Es posible que reciba un reembolso por los costos de traslado de ida y vuelta al centro del estudio, así como una posible compensación por su tiempo por cada visita del estudio completada. Los reembolsos y compensación dependerán de las normas y pautas de su zona. Es posible que se proporcionen detalles adicionales durante su visita de selección. Comuníquese con un centro del estudio si tiene preguntas.
Sí, se recomienda a los cuidadores o familiares que asistan a las visitas con usted para ofrecer apoyo, ayudar con preguntas y brindar mayor comodidad. También pueden acompañarlo en el transporte proporcionado por el centro del estudio, si elige utilizar ese servicio.
¿Por qué participar?
La participación en estudios clínicos ayuda a avanzar en la investigación médica, le brinda acceso a la atención de expertos y a posibles tratamientos nuevos.
Si bien no existen garantías de que esto ayudará a su afección, tendrá la oportunidad de ayudar activamente a promover el cuidado de la DMAE húmeda. Otros beneficios incluyen recibir un monitoreo médico estricto y acceder a un tratamiento del estándar de atención aprobado (aflibercept).
El equipo del estudio le comunicará de inmediato toda nueva información significativa sobre el estudio o su tratamiento.
Un estudio clínico es un estudio de investigación que evalúa posibles tratamientos para determinar si son seguros y funcionan bien para las personas. Existen cuatro fases principales de los estudios clínicos.
Las fases tempranas (fase 1 y fase 2) son más pequeñas y se enfocan en la seguridad y las indicaciones iniciales de efectividad.
Los estudios de fase 3 generalmente son más grandes y, por lo general, prueban qué tan bien funciona el tratamiento, lo que puede incluir comparar el tratamiento que se está evaluando con el estándar de atención actual, mientras se confirma la seguridad.
Los estudios de fase 4 se realizan después de que se aprueba un fármaco del estudio y continúan evaluando su seguridad y eficacia a largo plazo. Los médicos monitorean de cerca a los participantes durante todo el estudio clínico.
Detalles del tratamiento
4D-150 es una genoterapia administrada como una inyección única en el ojo. Está diseñado para ayudar a
su ojo a producir de forma continua la proteína anti-FCVE internamente, lo que podría reducir la necesidad de inyecciones repetidas.
A diferencia de los tratamientos estándar que requieren inyecciones habituales, 4D-150 está diseñado como una administración única, lo que podría reducir la carga del tratamiento en curso.
No, los estudios 4FRONT son “con doble enmascaramiento”, lo que significa que ni usted ni el equipo del estudio conocen el tratamiento asignado, lo que ayuda a garantizar resultados imparciales.
Algunos posibles efectos secundarios incluyen irritación ocular temporal, aumento de la presión ocular, inflamación o infección; todos los cuales son controlados de cerca por el equipo del estudio.
Si decide inscribirse en un estudio 4FRONT, se le dará información complementaria sobre los posibles efectos secundarios.
No, no hay costo alguno para ningún tratamiento relacionado con el estudio: visitas o medicamentos. Es posible que reciba un reembolso por los gastos de traslado relacionados con su participación de acuerdo con las normas y pautas de su zona.
Usted no sabrá si recibe 4D-150 o el tratamiento del estándar de atención, ya que el estudio es “con doble enmascaramiento”. Sin embargo, si usted es aleatorizado al grupo de tratamiento del estándar de atención y no recibe 4D-150, recibirá inyecciones de aflibercept, que han sido aprobadas por los organismos reguladores de salud, en las visitas del estudio correspondientes.
Cómo encontrar un centro
¿Tiene preguntas sobre cómo encontrar o comunicarse con un centro del estudio? Analice las respuestas a las preguntas frecuentes a continuación.
El estudio 4FRONT-1 tiene centros en los EE. UU. y Canadá, mientras que el estudio 4FRONT-2 incluye ubicaciones en todo el mundo.
Por lo general, asistirá a visitas en el centro del estudio cada cuatro semanas durante aproximadamente dos años, después del tratamiento inicial.
La mayoría de las visitas duran algunas horas, incluidas las evaluaciones, los tratamientos y el monitoreo.
Sí, se recomienda a los cuidadores, familiares o amigos que se unan a usted en las visitas para obtener apoyo.
Sí, es posible que reciba un reembolso por los gastos de traslado, incluidos los traslados de ida y vuelta al centro del estudio, según su ubicación y preferencia. El reembolso dependerá de las normas y pautas locales en su zona.
Sí, puede seleccionar el centro del estudio participante más conveniente cerca de usted durante el proceso de inscripción.
En general, los participantes asistirán al mismo centro del estudio durante todo el estudio para garantizar la continuidad de la atención y un monitoreo exacto.
Después de ubicar el centro del estudio más cercano a través de nuestra herramienta de localización en línea, encontrará el número de teléfono y la capacidad de enviarle un correo electrónico mediante nuestro formulario de contacto en línea.
Si no puede asistir a una visita programada, es importante que informe de inmediato a su equipo del estudio; ellos ayudarán a reprogramar o gestionar los arreglos necesarios.
Sí, todos los centros del estudio participantes cuentan con personal calificado y capacitado, y procedimientos para administrar la seguridad y la atención de los participantes de manera eficaz durante todo el estudio.
Preguntas frecuentes de los cuidadores
Aquí hay respuestas claras a preguntas frecuentes sobre cómo apoyar a un ser querido que participa en los estudios 4FRONT.
La seguridad de los participantes es nuestra principal prioridad. Los estudios 4FRONT implican un monitoreo minucioso de la salud y están regulados cuidadosamente para abordar de inmediato cualquier inquietud de seguridad durante todo el estudio.
Sí, se recomienda a los cuidadores y familiares que asistan a las visitas del estudio. Si es necesario, pueden viajar con sus seres queridos a través del servicio de viajes proporcionado por el estudio. Su apoyo ayuda a garantizar la comodidad y una comunicación clara entre su ser querido y el equipo del estudio.
No, su ser querido puede continuar con las visitas habituales con su propio especialista ocular y proveedor de atención primaria. El equipo del estudio coordina estrechamente para garantizar una atención sin interrupciones.
Los cuidadores, con frecuencia, ayudan con el transporte, el seguimiento de los cronogramas de citas o la administración de gotas oftálmicas. El equipo del estudio proporcionará instrucciones y apoyo claros.
El estudio incluye exámenes oculares habituales, pruebas de la visión y cuestionarios para el paciente sobre la salud general y la calidad de vida, lo que garantiza un monitoreo integral de la salud en cada etapa de la participación.
Dé el primer paso: encuentre un centro del estudio cerca de usted
Use nuestro localizador interactivo para encontrar su centro más cercano, comuníquese con un centro del estudio y vea si reúne los requisitos para participar.
